1997 年，加利福尼亚州的格雷戈里和黛博拉·麦克雷斯失去了他们的儿子格雷戈里，当时他只有 4 岁。小格雷戈里患有一种罕见的遗传性疾病，即戈谢病，在实验性治疗失败后去世。

尽管遭受了个人损失，马克雷塞斯夫妇并没有放弃寻找治疗这种疾病的方法，他们设立了一个慈善基金会，支持世界各地多个实验室的研究，其中包括魏茨曼科学研究所生物分子科学系的安东尼·福特曼教授的实验室。

如今，经过 25 年的研究，魏茨曼科学家提出了一种创新的基因治疗方法，该治疗方法在小鼠身上显示出了良好的效果，包括显著延长寿命和保留运动功能。这项研究发表在《基因治疗》杂志上。

戈谢病是由一种酶的遗传缺陷引起的，人体利用这种酶分解一种叫做葡萄糖脑苷脂的脂肪物质。当这种物质无法分解时，它会积聚在细胞的“回收站”——溶酶体中——在那里，已经完成生命周期的分子被分解成它们的组成部分——造成可能致命的损害。

这种疾病在阿什肯纳兹犹太人中相对更常见，他们通常患有最不严重的戈谢病 I 型，这种病不会导致脑损伤。这种疾病的另外两种变体要严重得多：戈谢病 II 型会导致严重的脑损伤，症状会迅速恶化，并在 2 岁之前亡，而对于患有戈谢病 III 型的人来说，致命的脑损伤会在儿童期甚至成年后发生。